Медицинский прорыв: индивидуальная генная терапия впервые спасла жизнь ребенку и открыла новые перспективы.

Первая в мире индивидуальная терапия с использованием редактирования генов

Американские врачи совершили медицинский прорыв, создав и применив первую в мире индивидуальную терапию с использованием редактирования генов для лечения 9,5-месячного мальчика с редким генетическим заболеванием.

Как сообщает The New York Times, ребенок по имени КейДжей Мулдун родился с дефицитом CPS1 - редким генетическим расстройством. Врачи из Детской больницы Филадельфии и Пенсильванского университета разработали для КейДжея персонализированное лечение, основанное на технологии CRISPR.

'Это, на мой взгляд, одна из самых потенциально трансформационных технологий среди существующих', - заявил доктор Питер Маркс, бывший руководитель отдела регулирования генетической терапии Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA).

КейДжей получил три инфузии экспериментального лечения. После первой дозы состояние ребенка заметно улучшилось, а после второй врачи смогли вдвое сократить дозировку лекарств, выводящих аммиак из его крови. Разработка и тестирование генетического редактирования для малыша происходили в рекордно короткие сроки.

Потенциал технологии CRISPR

Разработка лечения для КейДжея открывает множество возможностей для лечения редких генетических заболеваний. Исследователи считают, что эта технология может быть успешно адаптирована для лечения многих других генетических болезней. Успех проекта стал возможным благодаря десятилетиям фундаментальных исследований и развития технологий.